Können Sie von Muskeldystrophie geheilt werden?

Muskeldystrophie ist ein Zustand, der aufgrund einer Genmutation auftritt. ¹ Das Gen ist mutiert, wodurch das Dystrophin nicht synthetisiert wird. Dieses Dystrophin ist dafür verantwortlich, dem Muskel Dehnungseigenschaften zu verleihen. Da es sich um eine genetische Erkrankung handelt, gibt es für keine Form der Muskeldystrophie eine Heilung; Das Fortschreiten der Erkrankung kann jedoch verlangsamt werden.

Der Zustand kann entweder angeboren oder erworben sein. Wenn die Muskeldystrophie von Geburt an vorhanden ist, ist sie angeboren, und wenn sich der Zustand der Muskeldystrophie später im Leben entwickelt, wird sie als erworben bezeichnet. Darüber hinaus kann sich der Zustand in der Kindheit und auch bei Erwachsenen entwickeln. Gegenwärtig gibt es keine Heilung für Patienten, die an Muskeldystrophie leiden. Die Therapie zur Behandlung befindet sich in klinischen Studien und es wird einige Zeit dauern, bis sie auf den Markt kommt. Dies liegt daran, dass die Krankheit genetisch bedingt ist und auf Mutationen in den Genen zurückzuführen ist, die zu einer fehlerhaften Genstruktur führen. Die Genmutation ist spontan. Die Therapie, die einige vielversprechende Ergebnisse gezeigt hat, ist die Gentherapie.

Bei der Gentherapie besteht der Ansatz darin, den Muskelzellen eine Kopie des Dystrophin-Gens zuzuführen, wodurch die gebildeten Muskeln stark werden. Die Studie kam zu dem Schluss, dass die Patienten nach der Gentherapie zumindest eine gewisse Menge an Dystrophin in ihren Muskeln zu produzieren begannen. Gegenwärtig gibt es keine Behandlung für Muskeldystrophie, und der beste Ansatz der Ärzte besteht darin, das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen und die Symptome und Komplikationen der Krankheit zu reduzieren.

Die Verlangsamung der Muskeldystrophie und die Behandlung der Symptome und Komplikationen ist der derzeit vom Arzt empfohlene Ansatz. Es werden verschiedene Maßnahmen ergriffen, um das Fortschreiten der Krankheit und die Verringerung der Krankheitssymptome zu verlangsamen.

Kortikosteroide: Kortikosteroide wie Prednison und Deflazacort werden verwendet, um die Wirkung von Entzündungsmediatoren gegen schwache Muskelzellen zu reduzieren. Aber auf lange Sicht haben sie ihre eigenen Nebenwirkungen. Daher werden verschiedene Derivate dieser Steroide getestet, die geringere Nebenwirkungen bei vergleichbar hoher Wirksamkeit aufweisen.

TAS-205: TAS-205 hemmt ein Enzym, das eine wichtige Rolle bei Muskelschäden spielt. Durch die Hemmung dieses Enzyms verringert diese Verbindung also das Fortschreiten der Krankheit. Diese Verbindung befindet sich derzeit in der klinischen Erprobung.

Immunsuppressiva: Cyclosporin hilft auch bei der Verlangsamung des Fortschreitens der Krankheit.

Nahrungsergänzungsmittel: Muskelschäden erzeugen viele freie Radikale und der oxidative Stress wird erhöht. Dies löst einen Kaskadeneffekt aus, der das Gewebe weiter schädigt. Nahrungsergänzungsmittel wie Antioxidantien fangen freie Radikale ab.

Übungen: Verschiedene Übungen werden empfohlen, um die Muskeln aktiv zu halten und sie vor Steifheit zu schützen. Das Training umfasst Aerobic-Übungen für das Herz, Kraftübungen zur Verbesserung des Muskeltonus und Dehnübungen, um Muskelversteifungen zu verhindern.

Peptidtherapie: Peptide verlangsamen auch das Fortschreiten der Muskeldystrophie.

Muskeldystrophie ist der Zustand, bei dem das Protein, das für die Verleihung der Dehnfähigkeit der Muskeln verantwortlich ist, fehlt. Dieses Protein ist als Dystrophin bekannt und der Zustand ist auf eine Genmutation zurückzuführen. Der Zustand wird im X-Chromosom-gekoppelten rezessiven Muster vererbt. Das bedeutet, dass das Gen auf dem X-Chromosom vorhanden ist. Die von Männern und Frauen vererbte Bedingung ist unterschiedlich. Gene für die Synthese des Dystrophin-Proteins sind auf dem X-Chromosom vorhanden. Männchen enthalten ein XY-Chromosom, daher gibt es keine alternative Quelle für die Synthese von Dystrophin, wenn das Männchen ein fehlerhaftes X-Chromosom erbt, und das Männchen wird an Muskeldystrophie leiden.

Das Weibchen hat das Chromosom XX. Wenn also nur ein einzelnes X-Chromosom fehlerhaft ist, synthetisiert das Gen auf dem anderen X-Chromosom Dystrophin. In diesem Zustand wird das Weibchen nicht an dieser Krankheit leiden und kann nur als Überträgerin bezeichnet werden. Um bei Frauen eine Muskeldystrophie zu entwickeln, sollten beide X-Chromosom mutiert sein. Bei einigen Muskeldystrophie-Erkrankungen führt die Mutation zur Synthese einer anderen Form von Dystrophin, die kleiner ist und teilweise wie Dystrophin funktioniert.

Es gibt keine Heilung für irgendeine Form von Muskeldystrophie, da es sich um eine genetische Erkrankung handelt. Das Fortschreiten dieser Krankheit kann durch Kortikosteroide, Peptidtherapie, Übungen, Nahrungsergänzungsmittel und Immunsuppressiva verlangsamt werden.