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Lorenzos Öl: Kann es ALD wirklich behandeln?

Lorenzos Öl ist eine potenzielle Behandlung für manche Menschen mit Adrenoleukodystrophie(ALD). ALD ist eine seltene und manchmal tödliche genetische Erkrankung, die die weiße Substanz im Nervensystem betrifft. Es betrifft auch die Nebennieren.1

Bei der oralen Behandlung handelt es sich um eine Mischung aus ungesättigten Fettsäuren. Während einige Menschen mit ALD möglicherweise von Lorenzos Öl profitieren, ist es kein Wundermittel. Es repariert keine bestehenden Schäden oder heilt ALD. In diesem Artikel werden einige mögliche Vor- und Nachteile von Lorenzos Öl besprochen.

Was ist Lorenzos Öl?

Das Öl ist nach Lorenzo Odone benannt , einem 5-Jährigen, der 1983 Anzeichen von ALD zeigte. Seine Eltern, Augusto und Michaela, waren frustriert über den Mangel an Behandlungsmöglichkeiten.

Obwohl sie keine medizinische Ausbildung hatten, machten sie sich auf die Suche nach einer Behandlung. Sie entwickelten das Öl 1986.2Der Film Lorenzo’s Oil aus dem Jahr 1992 erzählt die etwas kontroverse Geschichte ihrer Reise .

Trotz der Behandlung lebte Lorenzo mit schweren neurologischen Beeinträchtigungen. Er starb 2008 im Alter von 30 Jahren, nachdem er viel länger gelebt hatte als erwartet.2

Lorenzos Öl ist eine Kombination ungesättigter Fettsäuren, bestehend aus:3

  • 4 Teile Glyceryltrioleat (Triolein), das aus Ölsäure (aus Olivenöl gewonnen) stammt
  • 1 Teil Glyceryltrierucat, das aus Erucasäure (aus Rapsöl gewonnen) stammt

Bisher waren die meisten Studien eher klein und die Ergebnisse gemischt. Es sind umfangreichere Studien erforderlich, dies ist jedoch bei seltenen Erkrankungen wie ALD schwierig.

Die Food and Drug Administration (FDA) hat Lorenzos Öl nicht als medizinische Behandlung zugelassen. Es gilt immer noch als experimentelles Medikament, obwohl es möglicherweise durch klinische Studien erhältlich ist.4

Welche Krankheiten behandelt Lorenzos Öl?

Lorenzos Öl wurde speziell für ALD entwickelt.4

ALD gehört zu einer Gruppe neurologischer Erkrankungen, die Leukodystrophien genannt werden. Hierbei handelt es sich um seltene Erkrankungen, die die weiße Substanz im Gehirn und Rückenmark betreffen. ALD, auch X-chromosomale Adrenoleukodystrophie oder X-ALD genannt, wird durch eine Genmutation (Veränderung) auf dem X-Chromosom verursacht.5

Sie können diese Genmutation von einem oder beiden Elternteilen erben . ALD ist bei Menschen mit einem X- und einem Y-Chromosom (bei der Geburt oft als männlich eingestuft) schwerwiegender als bei Menschen mit zwei X-Chromosomen (bei der Geburt oft als weiblich eingestuft).1

Wenn Sie an ALD leiden, hat Ihr Körper Schwierigkeiten, sehr langkettige Fettsäuren (VLCFAs) abzubauen. VLCFAs reichern sich im Nervensystem und in der Nebenniere an und verursachen Entzündungen, die das Myelin schädigen (die Schutzschicht, die sich um die Nerven bildet)Die Hauptsymptome einer ALD sind Myelinverlust und eine Funktionsstörung der Nebenniere.5

In einer Studie an Menschen mit ALD wurde gezeigt, dass Lorenzos Öl den VLCFA-Spiegel senktund in einer Mausmodellstudie.8Es ist jedoch keine wirksame Behandlung für andere demyelinisierende Krankheiten wie Multiple Sklerose (MS) , die durch andere Faktoren verursacht werden.

Mögliche Vorteile

Lorenzos Öl kann die Ansammlung von VLCFAs stoppen, was Entzündungen reduziert. Dies trägt dazu bei, Schäden am Myelin zu verhindern und verlangsamt das Fortschreiten der Krankheit bei Patienten, die noch asymptomatisch sind (ohne Symptome der Erkrankung).3

Es ist wichtig zu beachten, dass Lorenzos Öl andere Behandlungen für ALD nicht ersetzen sollte. Dazu gehören Medikamente, Physiotherapie und Stammzelltransplantationen.

Mögliche Nachteile

Lorenzos Öl repariert beschädigtes Myelin nicht.Es lindert die Symptome nicht. Es verlangsamt oder stoppt das Fortschreiten bei Kindern oder Erwachsenen, die bereits eine neurologische Schädigung oder Nebennierenfunktionsstörung haben, nicht.3

Lorenzos Öl scheint sicher zu sein. Allerdings kommt es bei 30 bis 40 % der Patienten, die es einnehmen, zu einer reversiblen, mäßig verringerten Thrombozytenzahl ohne nennenswerte Blutung. Blutplättchen sind Blutzellen, die bei der Gerinnung aktiv sind. Etwa 55 % weisen einen leichten Anstieg der Leberenzyme auf (was auf eine Leberschädigung hinweisen kann), jedoch ohne größere Leberschädigung.7

Es handelt sich nicht um ein von der FDA zugelassenes verschreibungspflichtiges Medikament. Sie müssen eine klinische Studie finden, um es zu nehmen. Es erfordert auch eine genaue Überwachung.

Tägliche Dosierung

Bei Lorenzos Öl handelt es sich noch um eine experimentelle Behandlung, daher gibt es keine klaren Dosierungsrichtlinien.

In einer klinischen Studie nahmen Kinder, denen Männer mit ALD zugewiesen wurden, 2 bis 3 Milliliter (ml) Lorenzo-Öl pro 1 Kilogramm (kg) (ca. 2,2 Pfund) Körpergewicht (ml/kg) pro Tag ein. Außerdem beschränkten sie den Fettanteil aus anderen Quellen auf 10 bis 15 % der gesamten täglichen Kalorien.7

Im Allgemeinen nehmen Sie eine Dosis ein, die etwa 20 % Ihrer gesamten täglichen Kalorienmenge ausmacht.9

Zusammenfassung

Lorenzos Öl ist eine Mischung aus ungesättigten Fettsäuren. Es ist zur Behandlung von ALD gedacht, einer erblichen, fortschreitenden Krankheit, die oft tödlich verläuft. Die Behandlung kann dazu beitragen, das Fortschreiten der Krankheit bei Menschen zu verzögern, bei denen noch keine Symptome aufgetreten sind.

Es verhindert, dass sich eine bestimmte Art von Fettsäure ansammelt und eine Entzündung verursacht, die das Myelin schädigt. Vorhandene Schäden werden dadurch nicht beeinträchtigt. Es verlangsamt das Fortschreiten bei Menschen, die bereits Symptome haben, nicht.

Lorenzos Öl ist vielversprechend, aber es bedarf noch weiterer Forschung. Die FDA hat Lorenzos Öl nicht zur Behandlung von ALD oder anderen Erkrankungen zugelassen. Es ist nur durch klinische Studien verfügbar. Sie können mehr über Lorenzos Öl von einem Neurologen oder einem anderen ALD-Spezialisten erfahren.

9 Quellen
  1. Nationale Organisation für seltene Erkrankungen. X-chromosomale Adrenoleukodystrophie.
  2. Lerner BH. Komplizierte Lektionen: Lorenzo Odone und medizinische Wunder . Die Lanzette. 2009;373(9667):888-889. doi:10.1016/S0140-6736(09)60534-1 Dieses ältere Zitat wird zugelassen, da es die Geschichte der Behandlung stützt
  3. Sassa T, Wakashima T, Ohno Y, Kihara A. Lorenzos Öl hemmt ELOVL1 und senkt den Sphingomyelinspiegel mit einer gesättigten, sehr langkettigen Fettsäure . J Lipid Res . 2014;55(3):524-530. doi:10.1194/jlr.M044586
  4. Vereinigte Leukodystrophie-Stiftung. Lorenzos Öl.
  5. Nationales Institut für neurologische Störungen und Schlaganfall.  Informationsseite zur Adrenoleukodystrophie.
  6. Johns Hopkins-Medizin. Adrenoleukodystrophie (ALD).
  7. Ahmed MA, Kartha RV, Brundage RC, et al. Ein modellbasierter Ansatz zur Bewertung der Expositions-Reaktions-Beziehung von Lorenzos Öl bei Adrenoleukodystrophie . Br J Clin Pharmacol. 2016;81(6):1058-1066. doi:10.1111/bcp.12897
  8. Morita M, Honda A, Kobayashi A, et al. Wirkung von Lorenzo-Öl auf die hepatische Genexpression und den Serumfettsäurespiegel bei Mäusen mit abcd1-Mangel . JIMD-Repräsentant . 2017;38:67-74. doi:10.1007/8904_2017_32
  9. Neuigkeiten zur Adrenoleukodystrophie. Lorenzos Öl.

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